Βλεννοβισκίδωση: Εξέλιξη των συνθηκών παροχής Kaftrio και Kalydeco συμπιεσμένο

Présente chez environ 70 % des malades, la mutation Delta F508 du gène CFTR est la plus fréquente.

Παρουσιάζεται σε περίπου 70% των ασθενών, η μετάλλαξη Delta F508 του γονιδίου CFTR είναι το πιο συχνό. dr_microbe / istock / μέσω getty εικόνες

D χρόνια η θεραπεία ασθενών άνω των 6 ετών που πάσχουν από διαμετακόμιση και CY Μη μεταφορά της μετάλλαξης F508Del (από την κατάσταση AMM την ημερομηνία της 13ης Φεβρουαρίου 2024- CF. 317 Encadré), les spécialités KAFTRIO et KALYDECO en comprimé sont, depuis le 5 février 2024, mises à disposition au sein des pharmacies à usage intérieur (PUI) selon deux dispositifs [ 1]:

μέσω a= Συσκευή πρώιμης πρόσβασης (AP), συμπεριλαμβανομένων των ασθενών. Η έγκαιρη άδεια πρόσβασης (AAP) χορηγήθηκε στις 7 Σεπτεμβρίου 2023 [ 2] Στην ακόλουθη ένδειξη, με την επιφύλαξη του σεβασμού του= Πρωτόκολλο χρήσης Rapeutic - Put:
- Ασθενείς που μεταφέρουν μετάλλαξη ανταποκριτή σε Ivacator/Tezacator/Elexacator στη βάση δεδομένων in vitro Διαθέσιμο;
μέσω Το συμπονετικό πλαίσιο συνταγογράφησης (CPC). Αυτή η συσκευή είναι ανοιχτή από 1^er Ιούνιος 2023, ισχύει τώρα για ασθενείς που δεν είναι επιλέξιμοι για το ΑΡ (εκτός από εκείνους που έχουν δύο προγνωστικά μεταλλαγμένα γονίδια της απουσίας σύνθεσης της πρωτεΐνης CFTR).

**Framed - Ειδικότητες που αφορούν τους νέους όρους παροχής**
Kaftrio 37,5 mg/25 mg/50 mg και Kaftrio 75 mg/50 mg/100 mg Τέσσερις δισκίο με φιλμ ( IVACAFOR + tezacaftor + \|\| \|\| 359 élexacaftor) : selon l'autorisation de mise sur le marché (AMM) actuelle, ces spécialités sont indiquées en association avec l'ivacaftor dans le traitement des patients atteints de mucoviscidose âgés de 6 ans et plus porteurs d'au moins une mutation F508del du gène CFTR (\|cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) ; KALYDECO 75 mg και Kalydeco 150 mg \| Δισκία με ταινία ( comprimé pelliculé ( Ivacaftor): Σύμφωνα με την AMM, αυτές οι σπεσιαλιτέ αναφέρονται: σε μονοθεραπεία στη θεραπεία ενηλίκων, εφήβων και παιδιών ηλικίας 6 ετών και άνω και βάρους 25 kg και περισσότερο επηρεασμένο από κυστική ίνωση με μετάλλαξη R117H του γονιδίου CFTR ή μία από τις μεταλλάξεις του γονιδίου ρύθμισης (κατηγορία III) CFTR ( Κυστική ίνωση ρυθμιστή αγωγιμότητας infibrane) Ακολουθία: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P S549N ή S549R; Σε συνδυασμό με τα δισκία Tezacaftor/Ivacaftor, στη θεραπεία των ενηλίκων, των εφήβων και των παιδιών ηλικίας 6 ετών και άνω με κυστική ίνωση, ομόζυγη για την F508Del ή την ετεροζυγτική μετάλλαξη για τη μετάλλαξη F508Del και ένα από τα ακόλουθα μεταφορικά CFTR: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A → G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G → A, 3272-26A → G και 3849+10KBC → T, Σε συνδυασμό με συμπιέσεις Ivacator/tezacator/elexacator στη θεραπεία ενηλίκων, εφήβων και παιδιών ηλικίας 6 ετών και άνω με κυστική ίνωση που φέρει τουλάχιστον ένα γονίδιο μετάλλαξης F508Del cftr.