Βλεννοβισκίδωση: Εξέλιξη των συνθηκών παροχής Kaftrio και Kalydeco συμπιεσμένο

Présente chez environ 70 % des malades, la mutation Delta F508 du gène CFTR est la plus fréquente.

Παρουσιάζεται σε περίπου 70% των ασθενών, η μετάλλαξη Delta F508 του γονιδίου CFTR είναι το πιο συχνό. DR_MICROBE / ISTOCK / VIA GETTY IMAGES

D χρόνια η θεραπεία ασθενών άνω των 6 ετών βλεννοβισκίδωσης και Δεν φέρει τη μετάλλαξη F508Del (κατάσταση εξαιτίας της AMM στις 13 Φεβρουαρίου 2024- CF. 319 Encadré), les spécialités KAFTRIO et KALYDECO en comprimé sont, depuis le 5 février 2024, mises à disposition au sein des pharmacies à usage intérieur (PUI) selon deux dispositifs [ 1]:

μέσω un= Συσκευή πρώιμης πρόσβασης (AP), συμπεριλαμβανομένου ενός συμπονετικού πλαισίου. Η έγκαιρη άδεια πρόσβασης (AAP) χορηγήθηκε στις 7 Σεπτεμβρίου 2023 [2] Στην ακόλουθη ένδειξη, με την επιφύλαξη του σεβασμού του Πρωτόκολλο θεραπευτικής χρήσης - Put:
- Ασθενείς που μεταφέρουν μετάλλαξη ανταποκριτή σε Ivacator/Tezacator/Estaxacaftor στη βάση δεδομένων in vitro Διαθέσιμο;
μέσω Το συμπονετικό πλαίσιο συνταγογράφησης (CPC). Αυτή η συσκευή είναι ανοιχτή από 1^ER Ιούνιος 2023. Ισχύει τώρα για ασθενείς που δεν είναι επιλέξιμοι για AP (εκτός από εκείνες που παρουσιάζουν δύο προγνωστικά μεταλλαγμένα γονίδια της απουσίας σύνθεσης πρωτεΐνης CFTR).

**Framed - Ειδικότητες που σχετίζονται με τους νέους όρους παροχής**
Kaftrio 37,5 mg/25 mg/50 mg και Kaftrio 75 mg/50 mg/100 mg= FIRSivacaftor + Tezacaftor + Estexacaftor): Σύμφωνα με την τρέχουσα εξουσιοδότηση μάρκετινγκ (AMM), αυτές οι σπεσιαλιτέ ενδείκνυνται σε συνδυασμό με τον IVACaftor στη θεραπεία ασθενών με κυκλοδσίδωση ηλικίας 6 ετών και περισσότερους φορείς τουλάχιστον ενός γονιδίου μετάλλαξης F508Del CFTR ( Κυστική ίνωση διαμεμβρανική αγωγιμότητα ρυθμιστή); Kalydeco 75 mg και Kalydeco 150 mg \| Δισκία με ταινία ( comprimé pelliculé ( Ivacaftor): Σύμφωνα με την AMM, αυτές οι σπεσιαλιτέ αναφέρονται: στη μονοθεραπεία στη θεραπεία των ενηλίκων, των εφήβων και των παιδιών ηλικίας 6 ετών και άνω, και ζυγίζει 25 kg και επηρεάζονται περισσότερο από κυστική ίνωση με μετάλλαξη R117H του γονιδίου CFTR ή μία από τις μεταλλάξεις ρυθμιστικών ελαττωμάτων (κατηγορία III) γονίδιο CFTR ( Ρυθμιστής αγωγιμότητας διαμεμβρανικής κυστικής ίνωσης) Ακολουθώντας: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P S549N ή S549R; Σε συνδυασμό με τους συμπιεστές Tezacator/Ivacator, στη θεραπεία των ενηλίκων, των εφήβων και των παιδιών ηλικίας 6 ετών και άνω με κυστική ίνωση, ομόζυγη για την F508del ή την ετεροζυγτική μετάλλαξη για τη μετάλλαξη F508Del και των Bearers μιας από τις ακόλουθες μεταλλάξεις σε γονιδίων CFTR: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A → G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G → Α, 3272-26a → G και 3849+10KBC → T, Σε συνδυασμό με συμπιέσεις Ivacator/tezacator/elexacator στη θεραπεία ενηλίκων, εφήβων και παιδιών ηλικίας 6 ετών και περισσότερων που πάσχουν από κυστική ίνωση που μεταφέρει τουλάχιστον ένα γονίδιο μετάλλαξης F508Del CFTR.

για να μάθετε περισσότερα

[1] Βλοβισκίδωση: Το σημείο για την πρόσβαση των ασθενών που δεν μεταφέρουν τη μετάλλαξη F508DEL στη συσχέτιση των δισκίων που επικαλούνται με ταινίες Kaftrio και Kalydeco (ANSM, 2024) || 408

[2] Décision du collège de la Haute Autorité de santé - AAP KAFTRIO et KALYDECO (έχει, 7 Σεπτεμβρίου 2023)

για να προχωρήσουμε περαιτέρω

Consultez les monographies VIDAL

Πηγές

ANSM (Εθνική Υπηρεσία για την Ασφάλεια των Φαρμάκων και των Προϊόντων Υγείας)

Commentaires

Προσθέστε ένα σχόλιο

= Κάνοντας κλικ στο "Προσθήκη ενός σχολίου", επιβεβαιώνετε ότι είστε ηλικίας τουλάχιστον 16 ετών και έχοντας διαβάσει και αποδεχθεί Οι κανόνες και οι συνθήκες χρήσης του συμμετοχικού χώρου "Σχόλια". Σας προσκαλούμε να επισημάνετε τυχόν ανεπιθύμητο αποτέλεσμα που πιθανόν να οφείλεται σε ένα φάρμακο στο Δηλώνοντας online.

για να λάβετε όλα τα νέα δωρεάν μέσω ηλεκτρονικού ταχυδρομείου Εγώ αφθονούν!