Η πρωτεΐνη CFTR (ρυθμιστής διαμεμβρανικής αγωγιμότητας κυτταρικής ίνωσης) είναι ένα κανάλι χλωριούχου που υπάρχει στην επιφάνεια των επιθηλιακών κυττάρων πολλών οργάνων. Η μετάλλαξη F508DEL επηρεάζει την πρωτεΐνη CFTR με διαφορετικούς τρόπους, κυρίως με αποτέλεσμα την έλλειψη ωρίμανσης (λανθασμένη αναδίπλωση) και την ενδοκυτταρική κυκλοφορία που μειώνει την ποσότητα της πρωτεΐνης CFTR στην επιφάνεια των κυττάρων. Η μικρή ποσότητα πρωτεΐνης F508DEL-CFTR που φτάνει στην κυτταρική επιφάνεια έχει χαμηλή πιθανότητα ανοίγματος του καναλιού (ελαττωματική ρύθμιση του καναλιού). Ο Lumacaftor είναι ένας διορθωτής CFTR ο οποίος δρα απευθείας στην πρωτεΐνη F508DEL-CFTR για να βελτιώσει την ωρίμανσή του και την ενδοκυτταρική κυκλοφορία του, αυξάνοντας έτσι την ποσότητα της λειτουργικής πρωτεΐνης CFTR CFTR στην κυτταρική επιφάνεια.
L ' Ivacaftor ενδεχομένως τη δραστικότητα του CFTR της πρωτεΐνης και τη μεταφορά ιόντων χλωριδίου αυξάνοντας την πιθανότητα ανοίγματος (ή ρύθμισης) του καναλιού CFTR στην κυτταρική επιφάνεια.
L'effet combiné du lumacaftor et de l' Ivacaftor είναι μια αύξηση της ποσότητας και της δραστικότητας των πρωτεϊνών F508Del-CFTR στην κυτταρική επιφάνεια, η οποία έχει ως αποτέλεσμα χλωρίδια. Οι ακριβείς μηχανισμοί με τους οποίους ο Lumacaftor βελτιώνει την ενδοκυτταρική ωρίμανση και τη μεταφορά της πρωτεΐνης F508DEL-CFTR και με την οποία το Ivacaftor Πιθανές δραστηριότητες δεν είναι γνωστές.
