Drépanocytosis: Αναστολή της AMM της Oxbryta λόγω κινδύνου κρίσεων Vaso-Occlusive

Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne du médicament (EMA) a recommandé, à titre de précaution, la suspension de l'autorisation de mise sur le marché (AMM) d'OXBRYTA 500 mg comprimé pelliculé ( Voxelotor || 311 ==- ||  - cf. Encadré) [1]. 

En parallèle, le laboratoire Pfizer a décidé de « retirer et de rappeler ce médicament de tous les pays où il est disponible, et d’arrêter les essais cliniques en cours, les programmes d’usage compassionnel et d’accès précoce », indique l'Agence européenne. 

EDIT du 10 octobre 2024 [3] : tous les lots d'OXBRYTA détenus dans les pharmacies à usage intérieur (PUI) font l'objet d'un rappel /FIN EDIT.

L'EMA examine les données de sécurité d'OXBRYTA

Ces deux décisions résultent de nouvelles données de sécurité suggérant une fréquence plus élevée de crises vaso-occlusives (CVO) pendant le traitement par OXBRYTA, en comparaison à avant le début du traitement. "Οι βασικές κρίσεις είναι από τις πιο συνηθισμένες επιπλοκές της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας, περιλαμβάνουν επεισόδια οξείας πόνου και μπορούν να οδηγήσουν σε άλλες επιπλοκές στην υγεία, όπως η αρθρίτιδα, η νεφρική ανεπάρκεια και το εγκεφαλικό εγκεφαλικό επεισόδιο", υπενθυμίζει το EMA που υποδεικνύει τη συνέχιση της επαναφοράς του λόγου οφέλους/κινδύνου αυτού του φαρμάκου.

Αυτή η επανεξέταση ξεκίνησε τον Ιούλιο του 2024 ενώ τα δεδομένα μιας κλινικής δοκιμής πραγματοποιήθηκαν έναντι Το εικονικό φάρμακο έδειξε ότι ένας μεγαλύτερος αριθμός θανάτων εμφανίστηκε σε ασθενείς που έλαβαν θεραπεία από την Oxbryta και ότι μια άλλη δοκιμή έδειξε ότι ο συνολικός αριθμός θανάτων ήταν υψηλότερος από τον αναμενόμενο.

"Συνολικά, αυτά τα δεδομένα δημιουργούν σοβαρές ανησυχίες σχετικά με την ασφάλεια της Oxbryta" || , résume l'Agence européenne. 

θεραπεία και παρακολούθηση των ασθενών

Ενώ περιμένουν τα συμπεράσματά της, το EMA συνιστά στους γιατρούς:

• Δεν αρχίζει να χορηγεί oxbryta σε νέους ασθενείς.
• για να επικοινωνήσετε με τους ασθενείς που υποβάλλονται σε θεραπεία με Oxbryta για να σταματήσουν τη θεραπεία και να συζητήσουν εναλλακτικές επιλογές θεραπείας. Παρακολούθηση ασθενών για την ανίχνευση πιθανών ανεπιθύμητων ενεργειών μετά τη διακοπή της Oxbryta. 
• de maintenir une surveillance des patients pour détecter d’éventuels effets indésirables après l’arrêt d'OXBRYTA. 

Στη Γαλλία, η Oxbryta ήταν διαθέσιμη ως μέρος μιας έγκαιρης άδειας πρόσβασης (AAP) από το 2022 έως τον Σεπτέμβριο του 2024. Αυτό Το AAP συνελήφθη στις 21 Σεπτεμβρίου 2024; Διάταγμα που δημοσιεύθηκε στο Επίσημο περιοδικό της 20ης Σεπτεμβρίου 2024 [ 2] θέτουν τέρμα στην επιστροφή της Oxbryta σύμφωνα με το AAP, κατόπιν αιτήματος της Pfizer να εγκαταλείψει τη φροντίδα στο κοινό δίκαιο. 

Επεξεργασία της 10ης Οκτωβρίου 2024 [3, 4]: Στη Γαλλία, οι ασθενείς κάτω από την Oxbryta επικοινωνείται άμεσα με τον γιατρό του συνταγογράφου. Το τελευταίο θα προβλέψει μαζί τους Οι μέθοδοι διακοπής της θεραπείας και λαμβάνοντας υπόψη τις διαθέσιμες θεραπευτικές εναλλακτικές λύσεις.

Κανένας νέος ασθενής δεν πρέπει να ξεκινήσει μια θεραπεία με Oxbryta.

Δεν αποκλείεται ότι η βίαιη στάση του Oxbryta μπορεί να προκαλέσει ανάκαμψη της νόσου. Οι ασθενείς θα πρέπει να είναι προσεκτικοί σχετικά με καταστάσεις που μπορούν να προωθήσουν την εμφάνιση μιας κρίσης. Από τα πρώτα σημάδια, πρέπει να συμβουλευτούν τον γιατρό ή να επικοινωνήσουν με μια υπηρεσία έκτακτης ανάγκης/End Edit.