Drépanocytose: Ο Adakveo χάνει την AMM του

έως Το αποτέλεσμα των πέντε μηνών αξιολόγησης (|| 311 cf. Mg/ml λύση για αραίωση για έγχυσηnotre article du 21 février 2023), l'Agence européenne du médicament (EMA) recommande d'abroger l'autorisation de mise sur le marché (AMM) d'ADAKVEO 10 mg/mL solution à diluer pour perfusion (|crizanlizumab) en raison d'une balance bénéfice/risque jugée désormais défavorable [ 1, 2]. | Που απονεμήθηκε τον Οκτώβριο του 2020, στην πρόληψη της υποτροπιάζουσας αγγειο-αποκλειστικής (CVO) (CVO) στην αναιμία των δρεπανοκυτταρικών κυττάρων σε ασθενείς ηλικίας 16 ετών και άνω.

Cette AMM a été accordée en octobre 2020, dans la prévention des crises vaso-occlusives (CVO) récurrentes dans la drépanocytose chez les patients âgés de 16 ans et plus.

Παρουσιάστηκε στα αποτελέσματα της στάσης της φάσης ΙΙΙ που αξιολογεί την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του crizanlizumab έναντι || Οι έφηβοι με δρεπανοκυτταρική αναιμία με αγγειο-αποκλειστικές κρίσεις (CVO). placebo chez les patients adultes et adolescents atteints de drépanocytose avec crises vaso-occlusives (CVO).

Καμία αποδειχμένη απόδοση

Η πρόσφατη και οριστική ανάλυση των δεδομένων της μελέτης του Stand δεν επιβεβαίωσε το κλινικό όφελος του Adakveo στην θεραπευτική του ένδειξη. 

Σύμφωνα με τα συμπεράσματα του EMA [ 2], η μελέτη δεν δείχνει:

• Διαφορά στις ετήσιες τιμές CVO που οδήγησαν σε ιατρική επίσκεψη κατά τη διάρκεια του πρώτου έτους, μεταξύ της ομάδας που υποβλήθηκε σε θεραπεία με Adakveo 5 mg/kg (2.49, [1.90-3.26]) και που υποβλήθηκαν σε θεραπεία με εικονικό φάρμακο (2.30, CI95% [1,75-3,01]). Ο λόγος ρυθμού ήταν 1,08. CI95% [0,76-1,55].
• Κλινικό κέρδος NI στα προσαρμοσμένα ετήσια ποσοστά όλων των CVO που οδήγησαν σε ιατρική επίσκεψη και αντιμετωπίστηκαν στο σπίτι (κριτήριο δευτερογενούς αποδοτικότητας KEY): Τα ποσοστά ήταν 4,70, CI95% [3,60-6,14] στο crizanlizumab 5 mg/kg σε σύγκριση με 3,87. CI95% [3,00-5,01] στο βραχίονα του εικονικού φαρμάκου. Ο λόγος ρυθμού ήταν 1,21. CI95% [0,87-1,70] στο βραχίονα Crizanlizumab 5 mg/kg σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο.

Εκτός από τη μελέτη Stand, το EMA εξέτασε δεδομένα από άλλες μελέτες, ένα πρόγραμμα συμπονετικής χρήσης και δεδομένα πραγματικής ζωής. Το τελευταίο, περιορισμένης μεθοδολογίας, δεν επαρκεί για την αλλαγή του ισοζυγίου παροχών/κινδύνου υπέρ του Adakveo. 

Όσον αφορά την ασφάλεια, δεν έχει εντοπιστεί νέο πρόβλημα. Ωστόσο, το EMA υπενθυμίζει ότι υψηλότερα ποσοστά ανεπιθύμητων συμβάντων βαθμού ≥ 3 καθώς και υψηλότερα ποσοστά σοβαρών ανεπιθύμητων ενεργειών έχουν αναφερθεί με το crizanlizumab σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο (|| 347 cf. notre article du 21 février 2023).

Sans AMM, ADAKVEO ne peut plus être utilisé

Εν αναμονή της επερχόμενης κατάργησης αυτού του ΜΑ (από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή), δεν πρέπει να ξεκινήσει καμία θεραπεία από τον Adakveo σε νέους ασθενείς [ 3].

Έτσι τώρα, οι συνταγογράφοι πρέπει να ενημερώνουν τους ασθενείς στη διαδικασία επεξεργασίας της επικείμενης απαγόρευσης των θεραπευτικών εναλλακτικών λύσεων της αγοράς μαζί τους.