Rystiggo: Νέο φάρμακο Myasthenia Autoimmune

L Ειδικότητα rystiggo 140 mg/ml ενέσιμη λύση ( rozanolixizumab) || 335   υποδεικνύεται σε συνδυασμό με τυπική θεραπεία για θεραπεία  Η γενικευμένη αυτοάνοση μυασθένεια σε ενήλικες ασθενείς με αντισώματα αντι-υποδοχέα αντι-υποδοχέα (R-ACH) ή αντι-SEX adents. (Μόσχος).

Το Rystiggo παρουσιάζεται σε ένα μπουκάλι 2  ml διαλύματος ένεσης, δηλ. 280  mg rozanolixizumab. | ορφανό.

C'est un médicament orphelin.  Σύμφωνα με την Επιτροπή Διαφάνειας (CT), ο πληθυσμός στόχου αυτής της θεραπείας  εκτιμάται μεταξύ 2.180 και 6.808 ασθενών με αντισώματα αντι-RACH και μεταξύ 290 και 908 ασθενών με αντισώματα αντι-Musk. 

= rystiggo  έχει επωφεληθεί από ένα  Οργάνωση Compansal Access (AAC) από  2022 | Γαλλία.jusqu'en mai 2024 en France. 

Είναι το αντικείμενο πρόσθετης παρακολούθησης που θα επιτρέψει την ταχεία αναγνώριση νέων πληροφοριών σχετικά με την ασφάλεια. Οι επαγγελματίες υγείας δηλώνουν κάθε ύποπτο ανεπιθύμητο αποτέλεσμα.

Un nouveau principe actif pour traiter la myasthénie auto-immune

Η αυτοάνοση μυασθένεια, που ονομάζεται επίσης Myasthenia gravis (MG) ou myasthénie acquise, est une maladie auto-immune due à des auto-anticorps spécifiques (auto-anticorps IgG) qui induisent un dysfonctionnement de la transmission neuromusculaire se traduisant par une fatigabilité excessive de la musculature striée à l’effort.

Σε γενικευμένη αυτοάνοση μυασθένεια βλάπτουν τους υποδοχείς ακετυλοχολίνης ή τυροσίνης μυϊκή μυϊκή μυϊκή κινάση, που εμπλέκεται στην επικοινωνία μεταξύ των νεύρων και των μυών.

Το rozanolixizumab είναι ένα = Πρωθυπουργός μονοκλωνικός εξανθρωπισμένος τύπος | Ικανή γιαIgG4 capable de  Αναγνωρίστε και δεσμεύετε με FCRN, μια πρωτεΐνη που διατηρεί τις ανοσοσφαιρίνες G (IgG) μακρύτερη στο σώμα.  Συνδέοντας το FCRN και εμποδίζοντας το, αυτό || Η εξάλειψη των αυτοαντισωμάτων IgG, εμποδίζοντας έτσι να επιτεθούν στην ακετυλοχολίνη ή στους συγκεκριμένους υποδοχείς μυών κινάσης. Αυτή η ενέργεια συμβάλλει στη βελτίωση της μυϊκής λειτουργίας. favorise l'élimination des auto-anticorps IgG, les empêchant ainsi d'attaquer les récepteurs de l'acétylcholine ou tyrosine kinase musculaire spécifique. Cette action contribue à améliorer la fonction musculaire.

A Αποδεικνύεται απόδοση έναντι Placebo

LA = Η υπεροχή του rozanolixizumab έχει αποδειχθεί | Το εικονικό φάρμακο στη μελέτη MyCaring [par rapport au placebo dans l'étude MyCaring [ 1]: 

• Όσον αφορά τη μεταβολή της βαθμολογίας MG-ADDL ( Δραστηριότητες Myasthenia Gravis της καθημερινής διαβίωσης) | Αναφορά στην ένταξη (Κύριο κριτήριο κρίσης), με μέση διαφορά (και) -2,59 μονάδες (IC95% [-4.091, -1,249], Pà J43 par rapport à l’inclusion (critère de jugement principal), avec une différence moyenne (ET) de - 2,59 points (IC95% [-4,091 ; -1,249] ; p || 408 == <|| 411 < 0,001) en faveur du rozanolixizumab ;
• σε αρκετές  Διαταγές της υποψήφιης κρίσης, Hired, κλινικές που αξιολογούν τη σοβαρότητα της νόσου στο J43.

με βάση το | Αποτελέσματα, η Επιτροπή για τη Διαφάνεια (CT) εξέδωσε ευνοϊκή γνώμη [ ces résultats, la Commission de la transparence (CT) a émis un avis favorable [ 2] à la prise en charge de RYSTIGGO, dans un périmètre d'utilisation plus restreint que celui prévu par l'autorisation de mise sur le marché (AMM) : 

• service médical rendu (SMR) important uniquement en addition au traitement standard, incluant les immunosuppresseurs de première ligne, σε ενήλικες ασθενείς με γενικευμένη αυτοάνοση μυασθένεια και παρουσίαση αντι-υποδοχέα αντισωμάτων αντι-ακετυλοχολίνη (R-ACH) ή αντι-sex αντισωμάτων κατά του κύκλου ειδικά για τους μυς (μυς) | παραμένει συμπτωματική; 
• SMR Δεν επαρκείς  σε άλλες καταστάσεις.

Το CT θεωρεί ότι το Rystiggo παρέχει μια βελτίωση στην ιατρική υπηρεσία που παρέχει (ASMR) φάρμακα ultomiris  ( ravulizumab), Vyvgart  ( efgartigimod alfa) και Zilbrysq  (Zilucoplan) -  Αποκλεισμός του rituximab και Soliris  ( coulizumab)  -, εκτός από την τυπική θεραπεία στην προαναφερθείσα ένδειξη (βλ. Ανωτέρω) || 465 .

μια θεραπεία πρώτης γραμμής εκτός από την τυπική θεραπεία

Στη θεραπευτική στρατηγική, το Rystiggo θεωρείται ως εκ τούτου ως θεραπεία πρώτης γραμμής υπό τις προκαθορισμένες συνθήκες ..

Από την άλλη πλευρά, la CT regrette l’absence d’étude comparative par rapport au rituximab (alors que cela était possible), couramment utilisé hors AMM comme traitement immunosuppresseur de 2 ^E Πρόθεση  και αναφέρεται από το Εθνικό Πρωτόκολλο για Διαγνωστική και Φροντίδα (PNDS) 2015. Το CT συνιστά επίσης ότι αυτό το PNDS ενημερώνεται για την ενσωμάτωση των νέων φαρμάκων που υποδεικνύονται σε αυτόματη ανοσία μυασθέων. 

rystiggo στην πράξη

Η θεραπεία με Rystiggo πρέπει να καθιερωθεί και να εποπτεύεται από εξειδικευμένους επαγγελματίες υγείας, που αντιμετωπίζονται στη φροντίδα ασθενών με ασθενείς με προβλήματα νευρομυϊκής ή νευροφλεγμονώδεις φάρμακα.

Μια εβδομαδιαία δόση, που ορίζεται ως συνάρτηση του βάρους

Η θεραπεία χορηγείται ανά κύκλο:

• a = Ο κύκλος θεραπείας αντιστοιχεί σε 1 δόση ανά εβδομάδα για 6 εβδομάδες. | Η συνιστώμενη συνολική εβδομαδιαία εβδομαδιαία του rozanolixumab ορίζεται σύμφωνα με το σωματικό βάρος του ασθενούς (|| 502

La dose hebdomadaire totale recommandée de rozanolixizumab est définie en fonction du poids corporel du patient (cf.Tableau).

Ένα ή περισσότερα μπουκάλια θα μπορούσαν να αποδειχθούν απαραίτητα για να συνιστούν τον κατάλληλο όγκο που πρέπει να χορηγηθεί. Στα 20  Μάιος 2025, μόνο η φιάλη των 2 ml διατίθεται στη Γαλλία. 

μετά τον πρώτο κύκλο ...

Οι επακόλουθες κύκλοι πρέπει να χορηγούνται σύμφωνα με την κλινική αξιολόγηση.  Η συχνότητα τους μπορεί να ποικίλει ανάλογα με τους ασθενείς. Στο πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης, οι περισσότεροι ασθενείς είχαν διαστήματα χωρίς θεραπεία 4 έως 13  εβδομάδες.

= υποδόρια διάχυση

Η ενέσιμη λύση Rystiggo πρέπει να χορηγείται με υποδόρια διαδρομή (SC) με τη μορφή διάχυσης, χρησιμοποιώντας: | σε έγχυση (που ονομάζεται επίσης Pousse-Selringue).

• une pompe à perfusion (également appelée pousse-seringue) ;
• ή μια χειροκίνητη σύριγγα ώθησης.

Η ένεση πραγματοποιείται  Κατά προτίμηση στο κάτω δεξιά ή αριστερό μέρος της κοιλιάς, κάτω από τον ομφαλό. Τα απαραίτητα μπουκάλια πρέπει να έχουν βγει από το ψυγείο  για να φτάσετε στη θερμοκρασία δωματίου, τουλάχιστον 30 λεπτά και 120 λεπτά μέγιστο, πριν από την ένεση.  

Η διοίκηση του 1 ¹ cycle et de la 1 ^Re  έγχυση 2 ^E Ο κύκλος πρέπει να διεξάγεται σε νοσοκομειακό περιβάλλον. Κατά τη διάρκεια αυτών των ενέσεων, πρέπει να είναι άμεσα διαθέσιμη μια κατάλληλη θεραπεία για αντιδράσεις που σχετίζονται με την έγχυση και αντιδράσεις υπερευαισθησίας.

Η αυτο-χορήγηση του Rystiggo είναι δυνατή, υπό την προϋπόθεση ότι ακολουθείτε τις οδηγίες για χρήση και μετά την κατάρτιση που είναι κατάλληλη από έναν επαγγελματία υγείας για τον τρόπο διαχείρισης των Precusions SC.

Τα στοιχεία που απαιτούνται για την έγχυση πρέπει να παρέχονται επιπλέον κατά τη διάρκεια της παράδοσης : | (5 έως 10

• seringue (5 à 10  ml ως συνάρτηση της προβλεπόμενης δόσης).
• βελόνα (ες) σύριγγας.
• Μεταφορά βελόνα ή προσαρμογέας για αεριζόμενη φιάλη.
• = Langette Μυαλισμένο σε αλκοόλ. | Διάχυση;
• set de perfusion ;
• BOL ή απορροφητικό χαρτί, συγκολλητική ταινία ή διαφανές dressing.
• Αντλία διάχυσης (αν υπάρχει).
• δοχείο για αιχμηρά αντικείμενα (πλαίσιο για συλλογή αποβλήτων αποβλήτων σε μολυσματικό κίνδυνο [dasri]). | Εμβολιασμός

Surveillance et vaccination

Οι ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με Rystiggo πρέπει να παρακολουθούνται στενά: 

• Κατά τη διάρκεια της θεραπείας με rozanolixizumab και κατά τη διάρκεια των 15  λεπτά μετά το τέλος της διοίκησης, προκειμένου να ανιχνευθούν τα κλινικά συμπτώματα και οι αντιδράσεις των συμπτωμάτων υπερευαισθησίας.
• Αναζήτηση σημείων μόλυνσης: Σε περίπτωση κλινικά σημαντικής ενεργού λοίμωξης, η στάση του rozanolixumab μέχρι να προβλεφθεί η ανάλυση του. 
• Έρευνα συμπτωμάτων ασηπτικής μηνιγγίτιδας όπως σοβαρούς πονοκεφάλους, πυρετός, εμετό ναυτίας και/ή μισαλλοδοξία σε έντονο φως. Στη συνέχεια δημιουργείται ισολογισμός και θεραπεία μετά τις συστάσεις.

όλα τα εμβόλια πρέπει να χορηγούνται σύμφωνα με τις συστάσεις του εμβολίου τουλάχιστον 4  εβδομάδες πριν από την έναρξη της θεραπείας. | Εάν ξεκινήσει και προβλέπεται εμβολιασμός, οι οδηγίες είναι οι εξής:
Si celui-ci a démarré et qu'une vaccination est envisagée, les consignes sont les suivantes :

• Ο εμβολιασμός από ζωντανά ή ζωντανά εξασθενημένα εμβόλια δεν συνιστάται. 
• για όλα τα άλλα εμβόλια: Εκτελέστε την ένεση τουλάχιστον 2  και 4  εβδομάδες πριν από την έναρξη του ακόλουθου κύκλου.

Διοικητική ταυτότητα

Λίστα I
= Ιατρική υπόκειται σε νοσοκομειακή συνταγή
= Συνταγή που προορίζεται για ειδικούς στην νευρολογία
= Ιδιαίτερη επιτήρηση κατά τη διάρκεια της θεραπείας: η χορήγηση 1 ^ER  Κύκλος και 1 ^Re  έγχυση 2 ^E | Νοσοκομείο.cycle doit être réalisée en milieu hospitalier.
= 2 ml μπουκάλι, CIP 3400930284742
Επιστροφή στο 65 % (|| 633 cf. 637 Encadré) [3]
== Δημόσια τιμή TTC =  8 761.64  Ευρώ [ 4]
= Έγκριση για τις κοινότητες  (|| 649 cf. 653 Encadré) [5] Εγγραφή Εκτός από τις Υπηρεσίες Billable (|| 656
Inscription en sus des prestations facturables (cf. 660 Encadré) [6]
== Εργαστήριο UCB Pharma