Η Ευρωπαϊκή Ένωση συνιστά την κατάργηση της υπό όρους AMM του Ocaliva [Επεξεργασία της 6ης Σεπτεμβρίου 2024]

L ocaliva ( 5 mg και || || 316 10 mg Η δισκία με επικάλυψη) έχει μέχρι στιγμής μια υπό όρους εξουσιοδότηση μάρκετινγκ (AMM) για τη θεραπεία της πρωτόγονης χολανγκίτιδας (CBP) σε συνδυασμό με ursodéxycholic Acide (Audc) ανεπαρκής στο audcory inotherapy inoryaperapy inoryaper -disecty inorypaincy inoryaper -disecty inotherapy inoryaperizy in Monsofyaper inoryaperizy in Monsofyaper (AMM) δεν ανεβαίνει το AUDC.

Pour rappel, la cholangite biliaire primitive είναι μια σπάνια αυτοάνοση ηπατική ασθένεια που χαρακτηρίζεται από βλάβες μικρών ενδο-προσπατικών χολικών αγωγών, ίνωσης και ενδεχομένως κίρρωσης.

Το δραστικό συστατικό του Ocaliva, obeticholic acid, είναι ένας ενεργοποιητής του φαρνεοειδούς υποδοχέα Χ, ο οποίος προκαλεί μείωση των συγκεντρώσεων χολικού οξέος μέσα στα ηπατοκύτταρα, αναστέλλοντας τη σύνθεσηde novo à partir du cholestérol et en augmentant le transport des acides biliaires en dehors des hépatocytes. 

Η εξουσιοδότηση που εκδόθηκε στην Ευρωπαϊκή Ένωση τον Δεκέμβριο του 2016 βασίστηκε στα αποτελέσματα μιας τυχαιοποιημένης μελέτης φάσης 3, σε διπλό τυφλό, που ελέγχθηκε από το εικονικό φάρμακο, η οποία είχε δείξει στατιστικά σημαντική και διαρκή μείωση του ρυθμού αλκαλικής φωσφατάσης.

Ωστόσο, αυτό το βιολογικό αποτέλεσμα δεν μας επέτρεψε να ολοκληρώσουμε με την κλινική απόδοση.

Το AMM του Ocaliva έχει ως εκ τούτου έχει χορηγηθεί υπό την επιφύλαξη πρόσθετων στοιχείων από μια νέα δοκιμή, Cobalt, μπορεί να επιβεβαιώσει την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια αυτού του φαρμάκου. Σε αυτή τη πολυκεντρική μελέτη, αξιολογήθηκε διπλά τυφλά, τυχαιοποιημένα και ελεγχόμενα από το εικονικό φάρμακο, η απόδοση αξιολογήθηκε, σε ασθενείς με CBP που δεν ανταποκρίνονταν στο AUDC ή μη ανεκτικό, με βάση τα κλινικά κριτήρια.

Μια νέα μελέτη που δεν παρουσιάζει κλινικό όφελος

Η νέα μελέτη δεν έδειξε σημαντική διαφορά μεταξύ των δύο κύριων σύνθετων που περιλάμβανε θάνατο, αποδυναμία ή μεταμόσχευση ήπατος με, στον πληθυσμό που προορίζεται να θεραπεύσει, αναλογία κινδύνου 1,01 (CI95% [0,68-1,51], p = 0,954). Ένα παρόμοιο αποτέλεσμα σημειώθηκε επίσης στην υποομάδα ασθενών με CBP σε πρώιμο στάδιο. 

Κατά συνέπεια, η ισορροπία του κινδύνου παροχών του Ocaliva δεν φαίνεται πλέον ευνοϊκή και η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) της Ευρωπαϊκής Υπηρεσίας Φαρμάκων (EMA) συνέστησε την κατάργηση των AMM της στην Ευρωπαϊκή Ένωση [ 1]. (ANSM) καθορίζει ότι "

L’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) précise qu’ «  Δεν πρέπει να παρεμβαίνει η νέα εκκίνηση της θεραπείας από το OCALIVA, εκτός από συγκεκριμένες περιπτώσεις κλινικής δοκιμής. Για τους ασθενείς που υποβάλλονται σε θεραπεία με OCALIVA, ο γιατρός που συνταγογραφεί πρέπει να εξετάσει τις διαθέσιμες θεραπευτικές επιλογές".

Επεξεργασία της 6ης Σεπτεμβρίου 2024: Το Δικαστήριο Δικαιοσύνης της Ευρωπαϊκής Ένωσης μόλις ανέστειλε την απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής. Επομένως, η AMM του Ocaliva παραμένει έγκυρη μέχρι σήμερα/End Επεξεργασία.